يحرص العلماء والباحثون على تطوير العلاج الجيني من خلال إجراء المزيد من الدراسات، في محاولات طبية ثورية قد تضع حدا لكثير من الأمراض الخطيرة.وقال الدكتور زاندي فوربس الرئيس التنفيذي لشركة “ميرا جي تي إكس”، وهي شركة مقرها لندن وتعنى بالعلاج الجيني: “العلاج الجيني يرتكز على جعل الجسم ينتج البروتينات كما لو أنها أدوية فعالة”.

وأوضح الدكتور فوربس أن “الأمراض الموروثة هي تلك التي يكون فيها لدى الشخص خلل جيني أو فقدان لجين معين، وبواسطة العلاج الجيني يمكن للخبراء إدخال بديل عنه”. وترتكز أعمال “ميرا جي تي إكس”، على تطوير علاجات “الجيل الثاني” الجينية التي يمكن فيها تشغيل الجين المُدرج وإيقاف تشغيله حسب الرغبة، باستخدام الحبوب.

ويتضمن خط البحث الأكثر تقدما للشركة حتى الآن تجربة مستمرة متعددة المراحل حول مرض شبكي وراثي خلف الكثير من المرضى في المملكة المتحدة وأيرلندا وأوروبا والولايات المتحدة. وأظهر الباحثون أن علاجهم للحالة، المعروف باسم التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X، ليس آمنا وجيد التحمل فحسب، بل يمكنه أيضا تحسين رؤية المرضى الذين قد ينتهي بهم الأمر بالعمى.

وقال الدكتور فوربس: “عولج الرجال في الدراسة في عين واحدة، وما أظهرناه هو أنه في مختلف جوانب رؤيتهم، لا سيما في الضوء الخافت، يبدو أن هناك تحسنا في قدرتهم على الرؤية”. وأضاف: “المرضى الذين عالجناهم، تمكن بعضهم من القيام بأشياء مثل التنقل عبر متاهة بسرعة أكبر، وأفادوا أنهم يستطيعون الرؤية بشكل أفضل في الظروف المظلمة”.

وأكد أنه عندما قيست حساسية شبكية العين، بدا أن لديهم زيادة، موضحا أن استبدال هذا الجين له فائدة لأولئك المرضى الذين فقدوه. وإلى جانب معالجة الأمراض الوراثية، قال الدكتور فوربس إن علاجاتهم الجينية يمكن أن تستخدم أيضا لعلاج الأمراض الخطيرة الأخرى غير الوراثية بطبيعتها.

وأوضح: “لدينا برنامج لمرض باركنسون، على سبيل المثال، حيث يمكننا وضع جرعة صغيرة من العلاج الجيني المحدد في الجزء الصغير من الدماغ الذي يتحكم في الحركة”، مضيفا: من خلال القيام بذلك، يمكننا إعادة تفعيل هذا الجزء من الدماغ، حيث يُسمح لنا بتغيير الإشارات بطريقة تسمح للحركة أن تحدث بشكل طبيعي”. وتشمل الأمراض الأخرى التي يعمل باحثو “ميرا جي تي إكس”، على علاجها باستخدام أدواتهم الوراثية، التصلب الجانبي الضموري (ALS) ومرض السكري.